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藥理研究表明，杞菊地黃丸可增強免疫功能、抗衰老、改善肝臟脂肪代謝、促進肝細胞新生、預防脂肪肝發生、降低毛細血管通透性、抗炎、降低四氧嘧啶引起的高血糖、減少東莨菪堿對學習記憶功能的影響、抗腫瘤、降血脂。臨床應用中，對于因肝腎陰虛引起的視神經炎、球后視神經炎、視神經萎縮、中心視網膜炎、眼干癥、慢性青光眼、老年性白內障、早期老年黃斑變性等眼部疾患均有明顯的治療和改善癥狀作用。需要注意的是感冒發熱病人不宜服用杞菊地黃丸，有高血壓、心臟病、肝病、糖尿病、腎病等慢性病嚴重者應在醫師指導下服用。
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